Via libera dell’AIFA a onasemnogene abeparvovec L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), sviluppata da Novartis. L’indicazione è…
La decisione dell’FDA si basa sui risultati degli studi FIREFISH e SUNFISH La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato risdiplam, farmaco sviluppato da Genentech, per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) nei pazienti con…
Completata la seconda parte dello studio FIREFISH Positivi i nuovi dati emersi dalla seconda parte di FIREFISH, studio registrativo condotto per valutare l’efficacia di risdiplam nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1 in…
Resi noti anche i risultati preliminari degli studi in corso I pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con un'unica infusione di onasemnogene abeparvovec-xioi continuano a mostrare benefici clinicamente significativi anche cinque anni dopo la…
Incoraggianti risultati da uno studio di fase II su adulti e bambini Il farmaco risdiplam ha dimostrato un favorevole profilo di efficacia nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale di tipo 2 o tipo 3. Risdiplam è…
Durerà due anni il progetto pilota dell’Università Cattolica di Roma Uno screening genetico gratuito per l’atrofia muscolare spinale (SMA) per tutti i nuovi nati in Lazio e Toscana: è quanto sarà disponibile per circa 140.000…
Una ricerca italiana apre la strada a nuove strategie terapeutiche per l'atrofia muscolare spinale (SMA). La malattia, dovuta a mutazioni autosomico-recessive del gene SMN (Survival Motor Neuron), è una grave patologia neurodegenerativa, caratterizzata dalla morte…