SMA: al via One Gene, programma di supporto ai pazienti in terapia genica
Fornire supporto ai pazienti con SMA trattati con la terapia genica durante il periodo dei 18 mesi successivi al trattamento. Questo l’obiettivo di “One Gene”, Programma di Supporto al Paziente (PSP) promosso da Novartis Gene Therapies in collaborazione con l’associazione Famiglie SMA.
Il progetto risponde ai bisogni dei pazienti e delle loro famiglie con numerosi servizi: l’esecuzione di prelievi di sangue presso il domicilio del paziente, gestione logistica degli spostamenti dal domicilio al centro clinico specializzato (e viceversa), erogazione di visite specialistiche come nutrizionista, consulti fisioterapici.
Il progetto partirà dai Centri Clinici NeMO di Milano, presso l’ASST Ospedale Niguarda, e Roma, presso il Policlinico Gemelli, a cui si aggiungeranno nei prossimi mesi altri centri specializzati su tutto il territorio nazionale
Per migliorare conoscenze e consapevolezza sulla SMA, è adesso attivo e disponibile per medici, pazienti e caregiver il sito www.signsofsma.it, promosso da Novartis Gene Therapies con il patrocinio della Federazione Italiana dei Medici Pediatri (FIMP), dei Centri Clinici NeMO e dell’associazione pazienti Famiglie SMA. Spiega Valeria Sansone, Direttore Clinico – Scientifico del Centro Clinico NeMO di Milano:
Il progetto vuole dare un messaggio importante alle famiglie che accedono ai nuovi trattamenti farmacologici, ultimo fra tutti la terapia genica. È fondamentale e necessario, infatti, che i bambini continuino ad essere monitorati dal punto di vista clinico e funzionale, con follow up periodici e mirati. Perché mantenere un corretto percorso di presa in carico significa valutare nel tempo e in modo integrato i cambiamenti, seguendo il percorso di crescita dei piccoli secondo gli standard di cura riconosciuti”.
“Si tratta di un momento storico importante per tutti i pazienti e le famiglie che vivono con SMA: oggi l’attenzione e la consapevolezza che si tratti di una malattia complessa che necessita di diagnosi precoce e trattamenti tempestivi sono sempre più diffusi anche nella popolazione generale – ha dichiarato Anita Pallara, Presidente Famiglie SMA – programmi di supporto post-trattamento con terapia genica rispondono alle necessità ed esigenze del mondo SMA che in qualità di associazione in rappresentanza dei pazienti abbiamo accolto con grande gioia ed entusiasmo”.
