Parziale successo di una sperimentazione su 14 pazienti pediatrici Secondo quanto riferito sul “New England Journal of Medicine” il trasferimento genico intratecale con scAAV9/JeT-GAN può portare a qualche beneficio per i bambini con neuropatia assonale…
Dagli studi clinici di follow-up di lungo periodo arriva una conferma per l’efficacia a lungo termine di onasemnogene abeparvovec, terapia genica con somministrazione una tantum sviluppata da Novartis per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA).…
Il deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC) è una rara condizione neurologica che, se non trattata, porta a conseguenze devastanti per il soggetto, con disabilità grave e sofferenza fin dai primi mesi di vita,…
Elivaldogene autotemcel è la prima terapia genica una tantum approvata nell'Unione Europea per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). La Commissione Europea ha infatti dato il via libera all'immissione in commercio del trattamento, sviluppato dall’azienda…
Fornire supporto ai pazienti con SMA trattati con la terapia genica durante il periodo dei 18 mesi successivi al trattamento. Questo l'obiettivo di "One Gene", Programma di Supporto al Paziente (PSP) promosso da Novartis Gene…
Via libera dell’AIFA a onasemnogene abeparvovec L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), sviluppata da Novartis. L’indicazione è…