Uno studio italiano svela come rendere più sicura la terapia genica per le malattie neurologiche
Il risultato è frutto della collaborazione tra l’Università di Pavia e l’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica
Neuropatia assonale gigante, i benefici del trasferimento genico intratecale
Parziale successo di una sperimentazione su 14 pazienti pediatrici Secondo quanto riferito sul “New England Journal of Medicine” il trasferimento genico intratecale con scAAV9/JeT-GAN può portare a qualche beneficio per i bambini con neuropatia assonale…
SMA, nuovi dati positivi sull’efficacia a lungo termine della terapia genica
Dagli studi clinici di follow-up di lungo periodo arriva una conferma per l’efficacia a lungo termine di onasemnogene abeparvovec, terapia genica con somministrazione una tantum sviluppata da Novartis per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA)…
AADC: presto disponibile in Europa la terapia genica
Il deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC) è una rara condizione neurologica che, se non trattata, porta a conseguenze devastanti per il soggetto, con disabilità grave e sofferenza fin dai primi mesi di vita,…
CALD: via libera dall’UE alla terapia genica elivaldogene autotemcel
Elivaldogene autotemcel è la prima terapia genica una tantum approvata nell'Unione Europea per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). La Commissione Europea ha infatti dato il via libera all'immissione in commercio del trattamento, sviluppato dall’azienda…
SMA: al via One Gene, programma di supporto ai pazienti in terapia genica
Fornire supporto ai pazienti con SMA trattati con la terapia genica durante il periodo dei 18 mesi successivi al trattamento. Questo l'obiettivo di "One Gene", Programma di Supporto al Paziente (PSP) promosso da Novartis Gene…
Approvata la rimborsabilità per la terapia genica della SMA
Via libera dell’AIFA a onasemnogene abeparvovec L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), sviluppata da Novartis. L’indicazione è…