skip to Main Content

CALD: via libera dall’UE alla terapia genica elivaldogene autotemcel

Elivaldogene autotemcel è la prima terapia genica una tantum approvata nell'Unione Europea per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). La Commissione Europea ha infatti dato il via libera all'immissione in commercio del trattamento, sviluppato dall’azienda…

Approvata la rimborsabilità per la terapia genica della SMA

Via libera dell’AIFA a onasemnogene abeparvovec L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), sviluppata da Novartis. L’indicazione è…