Secondo quanto riferito in uno studio pubblicato su "JAMA Neurology", nei pazienti con malattia associata ad anticorpi contro la glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOGAD), il trattamento con farmaci diretti contro il recettore dell’interleuchina 6 si…
L'evoluzione dello scenario terapeutico della miastenia gravis generalizzata pone oggi nuove opportunità, ma anche nuove sfide nella scelta del trattamento più appropriato per ciascun paziente. In questo contesto, l'esperienza maturata nella pratica clinica e i…
Lo spettro della neuromielite ottica (NMOSD) doppio-negativa, cioè priva di anticorpi anti-aquaporina-4 (AQP4) e anti-MOG, emerge come una malattia severa, caratterizzata da un'elevata tendenza alle ricadute e da un accumulo di disabilità legato agli attacchi…
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’autorizzazione di NEZGLYAL® (leriglitazone) nel trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale, rara malattia neurodegenerativa caratterizzata da lesioni demielinizzanti rapidamente…
Gefurulimab ha dimostrato un beneficio clinico precoce e duraturo nei pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab+), raggiungendo con significatività statistica tutti gli endpoint primari e secondari dello studio di…
Rianalizzare i dati di sequenziamento genomico dei pazienti con malattie neuromuscolari rimasti senza diagnosi può offrire un beneficio clinicamente rilevante anche a distanza di molti anni dall'esame iniziale. Lo dimostra uno studio pubblicato sul "Journal…
Nuove analisi presentate al 19° International Congress on Neuromuscular Diseases (ICNMD) 2026 rafforzano il quadro delle evidenze a sostegno di givinostat nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I dati mostrano un effetto favorevole sulla conservazione…
La Commissione Europea ha approvato onasemnogene abeparvovec per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in bambini di età pari o superiore ai 2 anni, adolescenti e adulti con mutazione biallelica del gene SMN1. L'autorizzazione…