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SLA

SLA, via libera della Commissione Europea per tofersen

La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tofersen per il trattamento di adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (SOD1-ALS) mantenendone…

Alexion-interviste24

Neurofibroma plessiforme, il nuovo scenario terapeutico

I neurofibromi plessiformi nell'ambito delle neurofibromatosi di tipo I sono masse tumorali benigne che possono però causare deturpazioni, disfunzioni motorie, dolore, disfunzioni delle vie aeree, disturbi visivi e disfunzioni vescicali o intestinali. In un recente…

Corea-imaging

Malattia di Huntington, valbenazina efficace a lungo termine

Nei soggetti con corea da malattia di Huntington (HD) il trattamento con valbenazina si è dimostrato efficace anche a lungo termine, secondo quanto riferito al meeting annuale dell’Huntington Study Group (HSG), tenutosi dal 2 al…

Miastenia

Miastenia grave, risultati promettenti di un farmaco sperimentale

Batoclimab, un anticorpo monoclonale in fase di sperimentazione, ha migliorato significativamente i sintomi negli adulti con miastenia grave generalizzata (MG) anticorpo-positiva, secondo quanto riferito in un articolo pubblicato su “JAMA Neurology” da Chong Yan e…

Duchenne Paziente

Efficacia di givinostat nella distrofia muscolare di Duchenne

Nei pazienti pediatrici affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), la somministrazione di givinostat, farmaco sviluppato da Italfarmaco, ha dimostrato di poter ritardare la progressione della malattia quando aggiunto al trattamento con corticosteroidi. È quanto…