L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso al regime di rimborsabilità ravulizumab, primo inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione per il trattamento dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) sviluppato da Alexion-AstraZeneca Rare Disease.…
La curcumina potrebbe rappresentare un valido ausilio nutraceutico alle terapie farmacologiche per l’atrofia muscolare spinale (SMA). È quanto emerge da un nuovo studio pubblicato sull’“International Journal of Molecular Sciences” da Raffaella Adami e Daniele Bottai…
Gli esosomi rappresentano un’opzione terapeutica promettente per la riparazione e la rigenerazione dei tessuti, per indurre e guidare risposte immunitarie appropriate nelle patologie distrofiche, in particolare per la malattia di Duchenne (DMD). Tuttavia, la manipolazione…
In una serie di interviste, realizzate al 10° congresso dell'European Academy of Neurology (EAN 2024), che si è recentemente svolto a Helsinki in Finlandia, gli esperti ci offrono un quadro aggiornato della Miastenia gravis e…
L’indicazione per delandistrogene moxeparvovec-rokl viene estesa ai pazienti di almeno quattro anni di età L’Agenzia regolatoria statunitense ha esteso l'approvazione di delandistrogene moxeparvovec-rokl, terapia genica sviluppata dall’azienda Sarepta, al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne…
Nel corso del XXIV Congresso nazionale dell'Associazione Italiana Miologia (AIM) all'interno dell'ampio capitolo dedicato alla terapia della miastenia gravis sono stati affrontati anche due aspetti di particolare interesse: la possibilità di rimodulare il dosaggio dei…
Il risultato emerge in uno studio di fase 3, che ha valutato il profilo di sicurezza ed efficacia del farmaco L'arimoclomol, un coinduttore della proteina heat-shock-70 (HSP70), è risultato neuroprotettivo in modelli animali di sclerosi…
La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tofersen per il trattamento di adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (SOD1-ALS) mantenendone…