La Commissione Europea ha autorizzato trofinetide per il trattamento dei sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett nei pazienti adulti e pediatrici a partire dai cinque anni di età. Si tratta del primo e unico trattamento…
Una quota rilevante delle mielopatie considerate idiopatiche potrebbe essere associata a un meccanismo autoimmune capace di determinare una carenza di vitamina B12 confinata al sistema nervoso centrale. È quanto si legge nelle conclusioni di un…
La rimborsabilità di tofersen da parte del Servizio Sanitario Nazionale apre una nuova fase nella gestione della SLA associata a mutazioni patogene di SOD1: accanto alla disponibilità di una terapia mirata, diventa infatti cruciale identificare…
Secondo quanto riferito in uno studio pubblicato su "JAMA Neurology", nei pazienti con malattia associata ad anticorpi contro la glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOGAD), il trattamento con farmaci diretti contro il recettore dell’interleuchina 6 si…
L'evoluzione dello scenario terapeutico della miastenia gravis generalizzata pone oggi nuove opportunità, ma anche nuove sfide nella scelta del trattamento più appropriato per ciascun paziente. In questo contesto, l'esperienza maturata nella pratica clinica e i…
Lo spettro della neuromielite ottica (NMOSD) doppio-negativa, cioè priva di anticorpi anti-aquaporina-4 (AQP4) e anti-MOG, emerge come una malattia severa, caratterizzata da un'elevata tendenza alle ricadute e da un accumulo di disabilità legato agli attacchi…
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’autorizzazione di NEZGLYAL® (leriglitazone) nel trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale, rara malattia neurodegenerativa caratterizzata da lesioni demielinizzanti rapidamente…
Gefurulimab ha dimostrato un beneficio clinico precoce e duraturo nei pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab+), raggiungendo con significatività statistica tutti gli endpoint primari e secondari dello studio di…