Secondo i risultati di uno studio osservazionale pubblicato sulla rivista “Neurology” da Stephane Legriel dell’Università Paris-Saclay, in Francia, tra i pazienti gravemente malati di SARS-CoV-2, lo sviluppo di un'encefalopatia acuta, per quanto raro, è associato…
Dagli studi clinici di follow-up di lungo periodo arriva una conferma per l’efficacia a lungo termine di onasemnogene abeparvovec, terapia genica con somministrazione una tantum sviluppata da Novartis per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA).…
Buone notizie per chi soffre di miastenia gravis, un disturbo spesso misconosciuto, sottodiagnosticato e sottotrattato. Due diversi trattamenti farmacologici hanno infatti dimostrato un soddisfacente profilo di efficacia e sicurezza in due distinti trial clinici, entrambi…
RGX-202, una potenziale terapia genica unica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne sviluppata da Regenxbio, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) la possibilità di una revisione accelerata (fast track), oltre alla…
Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato trofinetide, il primo trattamento per la sindrome di Rett in pazienti adulti e pediatrici a partire dai due anni di età. La decisione dell’ente…
Si celebrerà il 2 giugno, grazie all’iniziativa del movimento #AllUnitedforMG, per sensibilizzare l’opinione pubblica sull’impatto della malattia Il prossimo 2 giugno sarà come ogni anno la festa della Repubblica. Ma sarà anche, per la prima…
Gli analoghi dell’ormone GHRH aprono nuove prospettive per il trattamento della malattia La proteina MR-409, analoga dell’ormone GHRH (growth hormone-releasing hormone) è in grado di rallentare la progressione dell’atrofia muscolare spinale (SMA) nel modello murino.…
Cesare Peccarisi con il contributo di Antonio Toscano, Professore ordinario di Neurologia, dell’Università di Messina e Segretario SIN Le distrofie muscolari (DM) sono malattie ereditarie caratterizzate da perdita di funzione e ridotta o mancata produzione…