Uno studio condotto dall’Università di Trento e pubblicato sulla rivista Brain offre nuovi elementi per comprendere la sclerosi laterale amiotrofica (Sla), in particolare nelle forme a progressione lenta. La Sla è una malattia neurodegenerativa che…
Nel trattamento della miastenia gravis generalizzata AChR-positiva, l’inibizione orale della via alternativa del complemento con vemircopan non ha dimostrato un beneficio clinico significativo: è questa la conclusione di uno studio di fase 2 che ha…
Le evidenze preliminari suggeriscono che la stimolazione cerebellare con stimolazione transcranica a corrente continua del cervelletto (tDCS) possa tradursi in un beneficio clinicamente rilevante nelle atassie degenerative, pur in assenza di una piena significatività statistica…
Aifa ha recentemente approvato la rimborsabilità givinostat per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti in grado di camminare a partire dai 6 anni di età, in trattamento concomitante con corticosteroidi e…
Da un approccio puramente sintomatico a una strategia terapeutica in grado di modificare il decorso di malattia: è questa la svolta epocale alle porte nel campo del trattamento dell’atassia di Friedreich, grazie all’approvazione e alla…
La quantificazione della fratassina nel sangue periferico emerge come un biomarcatore robusto, predittivo dell’andamento clinico e potenzialmente utilizzabile come endpoint surrogato negli studi terapeutici sull’atassia di Friedreich. È questa la conclusione principale di un’analisi pubblicata…
Un nuovo studio clinico suggerisce che PrimeC, combinazione orale a dose fissa di celecoxib e ciprofloxacina progettata per agire su diversi meccanismi patogenetici della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), è sicuro e ben tollerato e potrebbe…
Uno studio pubblicato su Nature Communications, coordinato dal Prof. Ferdinando Fiumara del Dipartimento di Neuroscienze “Rita Levi Montalcini” dell’Università di Torino, ha individuato un nuovo meccanismo molecolare alla base della sindrome NEDAMSS, una rara malattia…