Ricerca Laboratorio

SMA, una proteina contrasta l’atrofia muscolare in un modello animale

Gli analoghi dell’ormone GHRH aprono nuove prospettive per il trattamento della malattia La proteina MR-409, analoga dell’ormone GHRH (growth hormone-releasing hormone) è in grado di rallentare la progressione dell’atrofia muscolare spinale (SMA) nel modello murino.…

Toscano

Malattie neuromuscolari, i progressi nella ricerca e nelle terapie

Antonio Toscano, Professore Ordinario di Neurologia all’Università di Messina e Segretario della SIN (Società Italiana di Neurologia) parla delle malattie neuromuscolari, un settore in cui negli ultimi si sono registrate novità importanti, sia per quanto…

SMA

SMA, pubblicate le stime epidemiologiche aggiornate per l’Italia

Qual è la prevalenza dell'atrofia muscolare spinale (SMA) nel nostro Paese? E quali sono i trattamenti prescritti per i pazienti? Cifre aggiornate arrivano da un recente lavoro pubblicato sulla rivista “Neurology” da Giorgia Coratti, dell’Università…

Immunoterapia

Approvata la rimborsabilità per la terapia genica della SMA

Via libera dell’AIFA a onasemnogene abeparvovec L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), sviluppata da Novartis. L’indicazione è…

SMA

Atrofia muscolare spinale, approvato negli Stati Uniti risdiplam

La decisione dell’FDA si basa sui risultati degli studi FIREFISH e SUNFISH La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato risdiplam, farmaco sviluppato da Genentech, per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) nei pazienti con…