Dagli studi clinici di follow-up di lungo periodo arriva una conferma per l’efficacia a lungo termine di onasemnogene abeparvovec, terapia genica con somministrazione una tantum sviluppata da Novartis per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA).…
Gli analoghi dell’ormone GHRH aprono nuove prospettive per il trattamento della malattia La proteina MR-409, analoga dell’ormone GHRH (growth hormone-releasing hormone) è in grado di rallentare la progressione dell’atrofia muscolare spinale (SMA) nel modello murino.…
Antonio Toscano, Professore Ordinario di Neurologia all’Università di Messina e Segretario della SIN (Società Italiana di Neurologia) parla delle malattie neuromuscolari, un settore in cui negli ultimi si sono registrate novità importanti, sia per quanto…
Giacomo Comi, ordinario di Neurologia all'Università degli studi di Milano spiega perché i pazienti che ricevono una diagnosi di SMA e le loro famiglie hanno prospettive diverse rispetto al passato. in collaborazione con
Qual è la prevalenza dell'atrofia muscolare spinale (SMA) nel nostro Paese? E quali sono i trattamenti prescritti per i pazienti? Cifre aggiornate arrivano da un recente lavoro pubblicato sulla rivista “Neurology” da Giorgia Coratti, dell’Università…
Fornire supporto ai pazienti con SMA trattati con la terapia genica durante il periodo dei 18 mesi successivi al trattamento. Questo l'obiettivo di "One Gene", Programma di Supporto al Paziente (PSP) promosso da Novartis Gene…
Via libera dell’AIFA a onasemnogene abeparvovec L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), sviluppata da Novartis. L’indicazione è…
La decisione dell’FDA si basa sui risultati degli studi FIREFISH e SUNFISH La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato risdiplam, farmaco sviluppato da Genentech, per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) nei pazienti con…