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SMA, nuovi risultati di efficacia di Risdiplam

Completata la seconda parte dello studio FIREFISH Positivi i nuovi dati emersi dalla seconda parte di FIREFISH, studio registrativo condotto per valutare l’efficacia di risdiplam nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1 in…

  • 12 Maggio 2020

Nuovi dati su onasemnogene nell’atrofia muscolare spinale

Resi noti anche i risultati preliminari degli studi in corso I pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con un'unica infusione di onasemnogene abeparvovec-xioi continuano a mostrare benefici clinicamente significativi anche cinque anni dopo la…

  • 6 Aprile 2020

SMA, identificati nuovi bersagli terapeutici

Una ricerca italiana apre la strada a nuove strategie terapeutiche per l'atrofia muscolare spinale (SMA). La malattia, dovuta a mutazioni autosomico-recessive del gene SMN (Survival Motor Neuron), è una grave patologia neurodegenerativa, caratterizzata dalla morte…

  • 19 Aprile 2019

SMA, approvato anche in Italia il primo trattamento farmacologico

Con una tempistica record, solo 64 giorni, l'AIFA (Agenzia Italia del Farmaco) ha rilasciato l'autorizzazione per l'immissione in commercio di nusinersen il primo trattamento farmacologico per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Dall'ottobre 2016, Biogen, azienda produttrice…

  • 13 Ottobre 2017
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