SMA, una proteina contrasta l’atrofia muscolare in un modello animale

Gli analoghi dell’ormone GHRH aprono nuove prospettive per il trattamento della malattia

La proteina MR-409, analoga dell’ormone GHRH (growth hormone-releasing hormone) è in grado di rallentare la progressione dell’atrofia muscolare spinale (SMA) nel modello murino. È quanto ha dimostrato uno studio pubblicato sui “Proceedings of the National Academy of Sciences” da Marina Boido dell’Università di Torino e colleghi del gruppo dell’Università di Miami guidati da Andrew Schally, premio Nobel per la medicina nel 1977.

Nello studio, è stato valutato il ruolo protettivo di MR-409 nei topi SMNΔ7, un modello ampiamente utilizzato di SMA. Il trattamento sottocutaneo quotidiano con MR-409 (1 o 2 mg/kg), dal secondo giorno postnatale (P2) fino all’eutanasia (P12), ha aumentato il peso corporeo e migliorato il comportamento motorio nei topi SMA, in particolare alla dose più alta testata. Inoltre, MR-409 ha ridotto l’atrofia e migliorato il trofismo dei muscoli quadricipite e gastrocnemio, aumentando le dimensioni delle fibre, la sovraregolazione dei geni miogenici e l’inibizione delle vie proteolitiche.

MR-409 ha anche promosso la maturazione delle giunzioni neuromuscolari, riducendo gli endplate multi-innervati e aumentando quelli mono-innervati. Infine, il trattamento con MR-409 ha ritardato la morte delle αMN e ha attenuato la neuroinfiammazione nel midollo spinale dei topi SMA.

Secondo le conclusioni degli autori, i risultati ottenuti dimostrano che MR-409 ha effetti protettivi nei topi SMNΔ7, indicando gli agonisti di GHRH, non sono ancora disponibili per uso umano, come agenti promettenti per il trattamento della SMA, possibilmente in combinazione con altre strategie.