Nuovi dati di efficacia su nusinersen nell’atrofia muscolare spinale (SMA)

I risultati preliminari dello studio RESPOND mostrano benefici significativi in piccoli pazienti con risposta inadeguata alla terapia genica Nei neonati e nei bambini piccoli con atrofia muscolare spinale (SMA), la somministrazione di nusinersen – oligonucleotide antisenso (ASO) sviluppato