Distrofia di Duchenne in età prescolare: profilo di sicurezza e segnali di efficacia di vamorolone

Vamorolone mostra un profilo di tollerabilità favorevole anche nei bambini molto piccoli con distrofia muscolare di Duchenne, senza nuovi segnali di sicurezza e con indicazioni preliminari di un possibile beneficio sulla funzione motoria. È questo il dato che