Resi noti anche i risultati preliminari degli studi in corso I pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con un'unica infusione di onasemnogene abeparvovec-xioi continuano a mostrare benefici clinicamente significativi anche cinque anni dopo la…
Incoraggianti risultati da uno studio di fase II su adulti e bambini Il farmaco risdiplam ha dimostrato un favorevole profilo di efficacia nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale di tipo 2 o tipo 3. Risdiplam è…
Durerà due anni il progetto pilota dell’Università Cattolica di Roma Uno screening genetico gratuito per l’atrofia muscolare spinale (SMA) per tutti i nuovi nati in Lazio e Toscana: è quanto sarà disponibile per circa 140.000…
Una ricerca italiana apre la strada a nuove strategie terapeutiche per l'atrofia muscolare spinale (SMA). La malattia, dovuta a mutazioni autosomico-recessive del gene SMN (Survival Motor Neuron), è una grave patologia neurodegenerativa, caratterizzata dalla morte…
Incoraggianti risultati di uno studio all'Istituto Besta di Milano
Con una tempistica record, solo 64 giorni, l'AIFA (Agenzia Italia del Farmaco) ha rilasciato l'autorizzazione per l'immissione in commercio di nusinersen il primo trattamento farmacologico per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Dall'ottobre 2016, Biogen, azienda produttrice…