Risdiplam efficace e sicuro nell’atrofia muscolare spinale

Incoraggianti risultati da uno studio di fase II su adulti e bambini Il farmaco risdiplam ha dimostrato un favorevole profilo di efficacia nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale di tipo 2 o tipo 3. Risdiplam è un modificatore sperimentale di splicing, sviluppato da Genentech, che agisce sull’RNA del gene SMN2 ripristinando un trascritto funzionale, aumentando i livelli della proteina in tutto il sistema nervoso centrale e