La decisione dell’FDA si basa sui risultati degli studi FIREFISH e SUNFISH La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato risdiplam, farmaco sviluppato da Genentech, per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) nei pazienti con…
Completata la seconda parte dello studio FIREFISH Positivi i nuovi dati emersi dalla seconda parte di FIREFISH, studio registrativo condotto per valutare l’efficacia di risdiplam nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1 in…
Incoraggianti risultati da uno studio di fase II su adulti e bambini Il farmaco risdiplam ha dimostrato un favorevole profilo di efficacia nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale di tipo 2 o tipo 3. Risdiplam è…