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Atrofia muscolare spinale, approvato negli Stati Uniti risdiplam

La decisione dell’FDA si basa sui risultati degli studi FIREFISH e SUNFISH La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato risdiplam, farmaco sviluppato da Genentech, per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) nei pazienti con più di due mesi di età. Risdiplam è un modificatore di splicing del gene di sopravvivenza del motoneurone 2 (SMN2) progettato per il trattamento di pazienti con SMA causata da

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Folco Claudi

Giornalista medico scientifico

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