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SMA, Nuovi Risultati Di Efficacia Di Risdiplam

SMA, nuovi risultati di efficacia di Risdiplam

Completata la seconda parte dello studio FIREFISH Positivi i nuovi dati emersi dalla seconda parte di FIREFISH, studio registrativo condotto per valutare l’efficacia di risdiplam nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1 in 41 bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi. Il farmaco sviluppato da Roche infatti ha raggiunto l’endpoint primario, rappresentato da una percentuale del 29% di bambini (12/41) in

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