SMA, nuovi dati positivi sull’efficacia a lungo termine della terapia genica
Dagli studi clinici di follow-up di lungo periodo arriva una conferma per l’efficacia a lungo termine di onasemnogene abeparvovec, terapia genica con somministrazione una tantum sviluppata da Novartis per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA).…