Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’autorizzazione di NEZGLYAL® (leriglitazone) nel trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale, rara malattia neurodegenerativa caratterizzata da lesioni demielinizzanti rapidamente…
Gefurulimab ha dimostrato un beneficio clinico precoce e duraturo nei pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab+), raggiungendo con significatività statistica tutti gli endpoint primari e secondari dello studio di…
Rianalizzare i dati di sequenziamento genomico dei pazienti con malattie neuromuscolari rimasti senza diagnosi può offrire un beneficio clinicamente rilevante anche a distanza di molti anni dall'esame iniziale. Lo dimostra uno studio pubblicato sul "Journal…
Nuove analisi presentate al 19° International Congress on Neuromuscular Diseases (ICNMD) 2026 rafforzano il quadro delle evidenze a sostegno di givinostat nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I dati mostrano un effetto favorevole sulla conservazione…
La Commissione Europea ha approvato onasemnogene abeparvovec per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in bambini di età pari o superiore ai 2 anni, adolescenti e adulti con mutazione biallelica del gene SMN1. L'autorizzazione…
La diagnosi dell'atrofia Muscolare Spinale (SMA) potrà arrivare oggi prima della comparsa dei sintomi, aprendo la strada a interventi terapeutici tempestivi e potenzialmente in grado di modificare la storia naturale della malattia. È questo il…
Vincent, un piccolo leopardo mascotte dell’Associazione LINFA – Lottiamo Insieme contro le Neurofibromatosi APS guida il pubblico alla scoperta della Neurofibromatosi in una serie di 10 brevi video accessibili a tutti. Ogni episodio affronta un…
L’atassia di Friedreich è una malattia rara neurodegenerativa di origine genetica che colpisce prevalentemente bambini e adolescenti, compromettendo progressivamente coordinazione, equilibrio e capacità di movimento. In Italia interessa poco più di una persona ogni 100.000…