In una serie di interviste, realizzate al 10° congresso dell'European Academy of Neurology (EAN 2024), che si è recentemente svolto a Helsinki in Finlandia, gli esperti ci offrono un quadro aggiornato della Miastenia gravis e…
L’indicazione per delandistrogene moxeparvovec-rokl viene estesa ai pazienti di almeno quattro anni di età L’Agenzia regolatoria statunitense ha esteso l'approvazione di delandistrogene moxeparvovec-rokl, terapia genica sviluppata dall’azienda Sarepta, al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne…
Nel corso del XXIV Congresso nazionale dell'Associazione Italiana Miologia (AIM) all'interno dell'ampio capitolo dedicato alla terapia della miastenia gravis sono stati affrontati anche due aspetti di particolare interesse: la possibilità di rimodulare il dosaggio dei…
Il risultato emerge in uno studio di fase 3, che ha valutato il profilo di sicurezza ed efficacia del farmaco L'arimoclomol, un coinduttore della proteina heat-shock-70 (HSP70), è risultato neuroprotettivo in modelli animali di sclerosi…
La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tofersen per il trattamento di adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (SOD1-ALS) mantenendone…
I neurofibromi plessiformi nell'ambito delle neurofibromatosi di tipo I sono masse tumorali benigne che possono però causare deturpazioni, disfunzioni motorie, dolore, disfunzioni delle vie aeree, disturbi visivi e disfunzioni vescicali o intestinali. In un recente…
Nei soggetti con corea da malattia di Huntington (HD) il trattamento con valbenazina si è dimostrato efficace anche a lungo termine, secondo quanto riferito al meeting annuale dell’Huntington Study Group (HSG), tenutosi dal 2 al…
Batoclimab, un anticorpo monoclonale in fase di sperimentazione, ha migliorato significativamente i sintomi negli adulti con miastenia grave generalizzata (MG) anticorpo-positiva, secondo quanto riferito in un articolo pubblicato su “JAMA Neurology” da Chong Yan e…