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laboratorio farmaci

L’AIFA autorizza vamorolone per la distrofia di Duchenne

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recepito l’autorizzazione europea all’uso di vamorolone, farmaco sviluppato da Santhera Pharmaceuticals, classificandolo tra i farmaci in attesa di negoziazione di prezzo e rimborsabilità (CNN). L’indicazione è il trattamento di…

Duchenne paziente

Distrofia di Duchenne, dall’FDA nuovo via libera alla terapia genica

L’indicazione per delandistrogene moxeparvovec-rokl viene estesa ai pazienti di almeno quattro anni di età L’Agenzia regolatoria statunitense ha esteso l'approvazione di delandistrogene moxeparvovec-rokl, terapia genica sviluppata dall’azienda Sarepta, al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne…

Duchenne paziente

Efficacia di givinostat nella distrofia muscolare di Duchenne

Nei pazienti pediatrici affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), la somministrazione di givinostat, farmaco sviluppato da Italfarmaco, ha dimostrato di poter ritardare la progressione della malattia quando aggiunto al trattamento con corticosteroidi. È quanto…

Duchenne paziente

Nuova potenziale terapia genica per la distrofia di Duchenne

RGX-202, una potenziale terapia genica unica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne sviluppata da Regenxbio, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) la possibilità di una revisione accelerata (fast track), oltre alla…

Duchenne

Distrofia di Duchenne, si ampliano le prospettive di trattamento

Cesare Peccarisi con il contributo di Antonio Toscano, Professore ordinario di Neurologia, dell’Università di Messina e Segretario SIN Le distrofie muscolari (DM) sono malattie ereditarie caratterizzate da perdita di funzione e ridotta o mancata produzione…

Toscano

Malattie neuromuscolari, i progressi nella ricerca e nelle terapie

Antonio Toscano, Professore Ordinario di Neurologia all’Università di Messina e Segretario della SIN (Società Italiana di Neurologia) parla delle malattie neuromuscolari, un settore in cui negli ultimi si sono registrate novità importanti, sia per quanto…