Nei pazienti pediatrici affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), la somministrazione di givinostat, farmaco sviluppato da Italfarmaco, ha dimostrato di poter ritardare la progressione della malattia quando aggiunto al trattamento con corticosteroidi. È quanto…
RGX-202, una potenziale terapia genica unica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne sviluppata da Regenxbio, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) la possibilità di una revisione accelerata (fast track), oltre alla…
Cesare Peccarisi con il contributo di Antonio Toscano, Professore ordinario di Neurologia, dell’Università di Messina e Segretario SIN Le distrofie muscolari (DM) sono malattie ereditarie caratterizzate da perdita di funzione e ridotta o mancata produzione…
Antonio Toscano, Professore Ordinario di Neurologia all’Università di Messina e Segretario della SIN (Società Italiana di Neurologia) parla delle malattie neuromuscolari, un settore in cui negli ultimi si sono registrate novità importanti, sia per quanto…
Il vamorolone è un trattamento efficace per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e può essere un'alternativa più sicura al prednisone, secondo i risultati di un trial descritto sulle pagine di “JAMA Neurology”. Michela Guglieri,…
Via libera dell’FDA sulla base dei dati dello studio ESSENCE Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato casimersen, farmaco sviluppato da Sarepta Therapeutics, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne…
Definiti alcuni biomarker predittivi della perdita di funzionalità Diversi biomarcatori di risonanza magnetica degli arti inferiori e dei muscoli prossimali possono essere predittivi della futura capacità di deambulazione in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.…
Il farmaco è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l'approvazione accelerata per golodirsen, farmaco a somministrazione iniettiva per il trattamento della distrofia muscolare di…