Nuove analisi presentate al 19° International Congress on Neuromuscular Diseases (ICNMD) 2026 rafforzano il quadro delle evidenze a sostegno di givinostat nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I dati mostrano un effetto favorevole sulla conservazione…
Aifa ha recentemente approvato la rimborsabilità givinostat per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti in grado di camminare a partire dai 6 anni di età, in trattamento concomitante con corticosteroidi e…
Uno studio svedese su 50 anni di dati evidenzia l’alta incidenza di complicanze gravi e prevenibili, sottolineando l’importanza della sorveglianza clinica continua nei pazienti con DMD
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recepito l’autorizzazione europea all’uso di vamorolone, farmaco sviluppato da Santhera Pharmaceuticals, classificandolo tra i farmaci in attesa di negoziazione di prezzo e rimborsabilità (CNN). L’indicazione è il trattamento di…
Valeria Sansone, Professoressa di Neurologia, Università degli Studi di Milano e Direttore Scientifico Centro Clinico NeMO spiega quali scenari potrebbe aprire l'arrivo di nuove terapie farmacologiche per malattie rare neuromuscolari, come SLA e Distrofia di…
Gli esosomi rappresentano un’opzione terapeutica promettente per la riparazione e la rigenerazione dei tessuti, per indurre e guidare risposte immunitarie appropriate nelle patologie distrofiche, in particolare per la malattia di Duchenne (DMD). Tuttavia, la manipolazione…
L’indicazione per delandistrogene moxeparvovec-rokl viene estesa ai pazienti di almeno quattro anni di età L’Agenzia regolatoria statunitense ha esteso l'approvazione di delandistrogene moxeparvovec-rokl, terapia genica sviluppata dall’azienda Sarepta, al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne…
Nei pazienti pediatrici affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), la somministrazione di givinostat, farmaco sviluppato da Italfarmaco, ha dimostrato di poter ritardare la progressione della malattia quando aggiunto al trattamento con corticosteroidi. È quanto…