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Sclerosi Disabilita

USA, approvato casimersen per la distrofia di Duchenne

Via libera dell’FDA sulla base dei dati dello studio ESSENCE Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato casimersen, farmaco sviluppato da Sarepta Therapeutics, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne…

Le misurazioni di RMN utili per la distrofia di Duchenne

Definiti alcuni biomarker predittivi della perdita di funzionalità Diversi biomarcatori di risonanza magnetica degli arti inferiori e dei muscoli prossimali possono essere predittivi della futura capacità di deambulazione in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.…

Duchenne, approvazione accelerata dell’FDA per golodirsen

Il farmaco è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l'approvazione accelerata per golodirsen, farmaco a somministrazione iniettiva per il trattamento della distrofia muscolare di…

Un bando di finanziamento per sostenere i malati di Duchenne

Si possono presentare le candidature per gli STRIVE Awards di PTC Therapeutics Sostenere i pazienti affetti da distrofia di Duchenne in tutto il mondo, colmando per quanto possibile i loro bisogni insoddisfatti, con finanziamenti destinati…

Un bando di concorso per la distrofia di Duchenne

Al via il programma PRIORITY promosso da PTC Therapeutics Finanziare i progetti destinati a migliorare lo screening neonatale della distrofia di Duchenne e a supportare la sua diagnosi precoce: è questo l’obiettivo di PRIORITY, un…

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