Tofersen: evidenze a lungo termine del trattamento precoce nella SOD1-ALS
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a mutazioni del gene SOD1 rappresenta circa il 2% di tutti i casi di SLA, ma costituisce una forma particolarmente aggressiva e con esordio spesso precoce. Tofersen, un oligonucleotide antisenso somministrato per
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