La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a mutazioni del gene SOD1 rappresenta circa il 2% di tutti i casi di SLA, ma costituisce una forma particolarmente aggressiva e con esordio spesso precoce. Tofersen, un oligonucleotide…
Valeria Sansone, Professoressa di Neurologia, Università degli Studi di Milano e Direttore Scientifico Centro Clinico NeMO spiega quali scenari potrebbe aprire l'arrivo di nuove terapie farmacologiche per malattie rare neuromuscolari, come SLA e Distrofia di…
Il risultato emerge in uno studio di fase 3, che ha valutato il profilo di sicurezza ed efficacia del farmaco L'arimoclomol, un coinduttore della proteina heat-shock-70 (HSP70), è risultato neuroprotettivo in modelli animali di sclerosi…
Il professor Adriano Chiò, direttore della SC Neurologia 1, dell'AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, spiega qual è l'impatto della disfagia sulla qualità di vita dei pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) e i…
L’inibitore del C5 del complemento ravulizumab non sembra efficace nel rallentare il declino funzionale nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e presenta un profilo di sicurezza simile a quello del placebo, secondo i risultati…
Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) sembra essere orientato verso un parere negativo all’autorizzazione all'immissione in commercio di AMX0035, coformulazione orale a dose fissa di fenilbutirrato…
TDP-43: è questo il nome di una proteina chiave per i meccanismi biochimici sottesi alla sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Una nuova ricerca pubblicata su “Science Advances” da un gruppo di ricercatori dell’Università di Firenze e…
Nei soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene superossido dismutasi 1 (SOD1), il trattamento precoce con tofersen, molecola antisenso sperimentale sviluppata da Biogen, rallenta il declino della capacità respiratoria, della forza muscolare…