La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a mutazioni del gene SOD1 rappresenta circa il 2% di tutti i casi di SLA, ma costituisce una forma particolarmente aggressiva e con esordio spesso precoce. Tofersen, un oligonucleotide…
La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tofersen per il trattamento di adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (SOD1-ALS) mantenendone…
Nei soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene superossido dismutasi 1 (SOD1), il trattamento precoce con tofersen, molecola antisenso sperimentale sviluppata da Biogen, rallenta il declino della capacità respiratoria, della forza muscolare…