Sclerosi multipla pediatrica, parere positivo del CHMP per ocrelizumab dai 10 anni di età
Ocrelizumab si avvicina all’approvazione europea per il trattamento della sclerosi multipla recidivante nei bambini e negli adolescenti dai 10 anni di età. Il CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo sull’anticorpo monoclonale per infusione endovenosa, sulla base dei risultati dello studio di Fase III OPERETTA 2. La decisione finale della Commissione Europea è attesa a breve.
Il dato assume particolare rilievo considerando le caratteristiche della sclerosi multipla in età pediatrica, una patologia che, secondo stime recenti, colpisce almeno 40.000 bambini e adolescenti a livello globale. I pazienti pediatrici possono infatti presentare ricadute più frequenti e gravi rispetto agli adulti.
Lo studio OPERETTA 2
A sostenere il parere del CHMP sono i risultati di OPERETTA 2, che ha confrontato ocrelizumab con fingolimod, indicato nel comunicato come attuale trattamento standard per la SM pediatrica. Ocrelizumab è risultato non inferiore nel controllo delle ricadute, con una riduzione del rischio del 48% rispetto a fingolimod. È stata inoltre osservata una superiorità sul versante dell’attività di malattia alla risonanza magnetica, con una riduzione del 48% delle lesioni in T2 nuove o in espansione e dell’87% delle lesioni attive in T1 captanti gadolinio.
Anche il profilo di sicurezza è risultato coerente con quello già osservato nella popolazione adulta: nello studio nessun paziente ha interrotto il trattamento a causa di effetti collaterali. Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato diretto selettivamente contro i linfociti B CD20-positivi; nella formulazione endovenosa, dopo la dose iniziale suddivisa in due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza, viene somministrato con singole infusioni da 600 mg ogni sei mesi.
Negli Stati Uniti ocrelizumab è già stato approvato per i pazienti pediatrici con sclerosi multipla recidivante nel maggio 2026. Se arriverà il via libera della Commissione Europea, il farmaco si configurerà anche nell’UE come prima opzione anti-CD20 ad alta efficacia per le persone con SM a partire dai 10 anni.
“La sclerosi multipla a esordio pediatrico pone una sfida particolare, perché intervenire precocemente sull’attività di malattia significa cercare di preservare nel lungo periodo la salute fisica e cognitiva di bambini e adolescenti”, ha commentato il Prof. Massimo Filippi, direttore dell’Unità di Neurologia, Neurofisiologia e Neuroriabilitazione dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, membro dello steering committee dello studio OPERETTA 2. “I risultati di questo studio sono importanti perché mostrano che ocrelizumab è non inferiore a fingolimod nel controllo delle ricadute e superiore nella riduzione dell’attività di malattia alla risonanza magnetica, con un profilo di sicurezza coerente con quello già osservato negli adulti. Questi dati rafforzano quindi la prospettiva di poter disporre anche in età pediatrica, a partire dai 10 anni, di un’opzione terapeutica ad alta efficacia.”
