
SMA, via libera europeo alla terapia genica intratecale per pazienti dai 2 anni in su
La Commissione Europea ha approvato onasemnogene abeparvovec per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in bambini di età pari o superiore ai 2 anni, adolescenti e adulti con mutazione biallelica del gene SMN1. L’autorizzazione amplia le opzioni
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