Uno studio italiano svela come rendere più sicura la terapia genica per le malattie neurologiche

Un team di ricerca guidato dalla prof.ssa Anna Kajaste-Rudnitski del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie dell’Università di Pavia ha identificato un meccanismo chiave che potrebbe migliorare significativamente la sicurezza della terapia genica per le malattie del sistema nervoso centrale.

Lo studio, condotto in collaborazione con il gruppo della dott.ssa Angela Gritti presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e con Spark Therapeutics, con sede negli Stati Uniti, ha rivelato che i vettori virali adeno-associati (AAV), comunemente utilizzati per veicolare geni terapeutici, possono attivare risposte immunitarie innate potenzialmente dannose nelle cellule cerebrali umane, coltivate da cellule staminali, e in modelli murini.

I ricercatori sono riusciti a identificare i meccanismi immunitari coinvolti e a testare farmaci capaci di modulare questa risposta, proteggendo le cellule cerebrali dai danni. Oltre a ciò, la ricerca ha identificato i meccanismi alla base di questa reazione immunitaria, aprendo la strada alla sperimentazione di farmaci in grado di attenuarla.

Il lavoro colma una lacuna critica nella conoscenza della neuroimmunità legata alla terapia genica e rappresenta un passo importante verso interventi più sicuri per patologie come Alzheimer, Parkinson, SLA e altre malattie neurodegenerative o rare.