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Distrofia di Duchenne, esosomi ingegnerizzati per ridurre l’infiammazione

Gli esosomi rappresentano un’opzione terapeutica promettente per la riparazione e la rigenerazione dei tessuti, per indurre e guidare risposte immunitarie appropriate nelle patologie distrofiche, in particolare per la malattia di Duchenne (DMD). Tuttavia, la manipolazione in vivo di queste microvescicole per controllare la loro biodistribuzione e per ottenere adeguati benefici terapeutici rappresenta ancora una sfida importante.

Questa limitazione è stata ora superata grazie a un nuovo sistema di rilascio controllato dall’esterno per i mio-esosomi innescati di annexina A1 (Exomyo), descritto sulla rivista “Nature Nanotechnology” da Chiara Villa e Yvan Torrente del Laboratorio di cellule staminali, “Centro Dino Ferrari”, del dipartimento di Fisiopatologia Medico-Chirurgica e Trapianti dell’Università degli Studi di Milano e dell’Unità di Neurologia del Policlinico di Milano, in collaborazione con il gruppo di ricerca del professor Angelo Monguzzi del dipartimento di Scienza dei Materiali dell’Università di Milano-Bicocca ed il gruppo del professor Domenico Aquino del dipartimento di Neuroradiologia del Istituto Carlo Besta di Milano.

L’idea è di ingegnerizzare gli esosomi in modo da avere proprietà antinfiammatorie e di utilizzare come vettori nanotubi ferromagnetici che possono essere indirizzati in modo mirato, tramite l’applicazione di un campo magnetico esterno, nei muscoli distrofici danneggiati. Chiara Villa ha speigato:

siamo riusciti a controllare la biodistribuzione e il targeting degli esosomi in vivo al fine di ridurre la condizione infiammatoria dei muscoli colpiti dalla DMD. La risoluzione dell’infiammazione nel contesto delle distrofie muscolari è una delle sfide più ardue che ricercatori e clinici cercano di risolvere.”

Le analisi quantitative a livello muscolare hanno mostrato che la metodica promuove la rigenerazione e migliora la performance muscolare in un modello murino di DMD.

“I nostri risultati forniscono nuove intuizioni per lo sviluppo di terapie basate su microvescicole naturali e sintetiche al fine di trattare diverse forme di malattie muscolari”, ha concluso Torrente. “In generale, evidenziano la formulazione di efficaci nanovettori funzionali mirati a ottimizzare la biodistribuzione delle microvescicole.”

Folco Claudi

Giornalista medico scientifico