Duchenne, approvazione accelerata dell’FDA per golodirsen

Il farmaco è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’approvazione accelerata per golodirsen, farmaco a somministrazione iniettiva per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione confermata del gene della distrofina trattabile mediante lo skipping dell’esone 53. Golodirsen è un oligonucleotide antisenso appartenente alla sottoclasse oligomeri morfolini fosforodiamidati (PMO). È progettato per legarsi