UCB, innovazione e reti per cure più eque e continue ai pazienti con malattie rare
In Italia oltre 2 milioni di persone convivono con una malattia rara, condizioni eterogenee ma accomunate da elevata complessità clinica e da percorsi assistenziali spesso frammentati. In occasione della Giornata Internazionale delle Malattie Rare, UCB Pharma sottolinea che l’innovazione non può limitarsi allo sviluppo di nuove terapie, ma deve tradursi in un sistema sanitario capace di garantire continuità assistenziale, equità di accesso e prossimità delle cure.
Le malattie rare rappresentano una sfida strutturale per il Servizio Sanitario Nazionale: bassa prevalenza, elevata complessità, necessità di competenze multidisciplinari e personalizzazione dei percorsi. Accanto alla ricerca clinica nelle neuroscienze e nell’area immunologica – con attività in patologie quali sindrome di Dravet, sindrome di Lennox-Gastaut, deficit di CDKL5, miastenia gravis e TK2d – emerge la necessità di rafforzare reti integrate tra ospedale e territorio, potenziare i registri di patologia e definire PDTA condivisi, superando le disuguaglianze regionali.
Particolare attenzione è rivolta alla continuità di cura lungo l’arco della vita, in particolare nella transizione dall’età pediatrica a quella adulta, fase spesso critica per la perdita di riferimenti clinici. In questo ambito si inserisce il progetto DEEstrategy, promosso da UCB in collaborazione con Edra, dedicato alle Encefalopatie dello Sviluppo ed Epilettiche. Il modello prevede gestione strutturata della transizione, approccio multidisciplinare, potenziamento della rete socioassistenziale e sviluppo della telemedicina. Nel Lazio il confronto tra istituzioni, clinici e associazioni ha portato alla definizione di protocolli di transizione e indicatori di qualità.
Analogamente, il dialogo promosso con OMaR sulla miastenia gravis ha evidenziato priorità condivise: diagnosi più tempestive, integrazione dei centri di riferimento, aggiornamento dei registri e sensibilizzazione della classe medica.
Secondo UCB, solo un’alleanza strutturata tra industria, istituzioni, comunità scientifica e associazioni di pazienti può garantire modelli organizzativi sostenibili e centrati sulla persona, capaci di ridurre le disuguaglianze e migliorare concretamente la qualità di vita di chi convive con una malattia rara.
