Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, via libera a efgartigimod alfa sc

Nuove speranze per i pazienti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), una rara malattia autoimmune del sistema nervoso periferico. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dato parere positivo all’approvazione di efgartigimod alfa in formulazione sottocutanea.

Efgartigimod alfa è un frammento di anticorpo IgG Fc che agisce bloccando gli anticorpi patogenetici IgG, principali responsabili del danno ai nervi nella CIDP. Il farmaco, se approvato dalla Commissione Europea, sarà indicato come monoterapia per i pazienti adulti con CIDP attiva, in forma progressiva o recidivante, dopo il fallimento di corticosteroidi o immunoglobuline.
La decisione del CHMP si basa sui risultati dello studio ADHERE, il più ampio trial clinico mai condotto su questa patologia. Lo studio ha coinvolto 322 pazienti, di cui 66,5% ha mostrato miglioramenti clinici con efgartigimod alfa sc rispetto al placebo. Il trattamento ha ridotto il rischio di ricaduta del 61% e ha dimostrato progressi significativi in mobilità, forza muscolare e autonomia, con indicatori clinici solidi come il punteggio INCAT, la presa manuale e la scala I-RODS.

Giuseppe Lauria Pinter, direttore scientifico dell’Istituto Neurologico C. Besta di Milano e principal investigator dello studio, afferma:

Un risultato straordinario per una malattia che compromette gravemente l’autonomia dei pazienti. Il fatto che il 99% dei partecipanti abbia scelto di proseguire nello studio in estensione dimostra l’alto impatto del trattamento sulla qualità della vita.”

Efgartigimod alfa sarà disponibile in fiala o siringa preriempita e potrà essere somministrato anche a casa, dal paziente stesso o da un caregiver. La terapia parte con una somministrazione settimanale, con possibilità di passare a un regime a settimane alterne, in base alla risposta clinica.