Miastenia gravis, nuovi dati real world sul trattamento con zilucoplan

Nicasio Rini, neurologo dell’Università di Palermo, spiega come si inserisce zilucoplan nell’algoritmo di trattamento della Miastenia gravis generalizzata (gMG) e illustra i dati italiani di real world evidence sul trattamento con zilucoplan, presentati a Helsinki nel corso del recente congresso dell’European Accademy of Neurology (EAN 2025).

grazie alla collaborazione di 13 centri specializzati in Italia abbiamo raccolto i dati di efficacia e sicurezza su 54 pazienti affetti da Miastenia Gravis trattati con zilucoplan in un contesto di vita reale. I risultati confermano quanto visto già nei trial registrativi.

i pazienti migliorano già dopo la prima settimana di terapia e questo beneficio si consolida nel tempo, in particolare tra la settimana 12 e la 24. A 12 settimane il 76% dei pazienti aveva ottenuto un miglioramento significativo nel punteggio della MG-ADL (Activities of Daily Living), scala di valutazione dell’impatto della malattia sulle attività quotidiane, percentuale che saliva all’83% a 24 settimane. Dopo 3 mesi oltre il 40% dei pazienti raggiungeva una condizione definita minimal symptom expression, cioè una situazione in cui la malattia è praticamente silente e questa percentuale e superava il 50% a 6 mesi.”

Va citato anche dell’effetto di riduzione dello steroide. Abbiamo osservato che a 24 settimane la dose media di prednisone si era ridotta del 40% rispetto al basale.”