NMOSD, da AIFA via libera al trattamento con ravulizumab
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso al regime di rimborsabilità ravulizumab, primo inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione per il trattamento dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) sviluppato da Alexion-AstraZeneca Rare Disease. L’indicazione riguarda il trattamento degli adulti affetti da NMOSD positivi all’anticorpo anti-aquaporina-4 (AQP4) (Ab+).
La decisione dell’AIFA segue il recente via libera della Commissione Europea del maggio 2023, a sua volta basato sui positivi risultati emersi dallo studio di Fase III denominato CHAMPION-NMOSD. Dai dati dello studio non sono emerse ricadute della malattia tra i soggetti trattati con ravulizumab con una durata mediana del trattamento di 73 settimane. Nello specifico, la riduzione del rischio di ricaduta è risultata del 98,6% (hazard ratio: 0,014; IC al 95%: 0,000-0,103; p< 0,0001) e proseguendo con una durata mediana di 90 settimane.
Eleonora Cocco, professoressa ordinaria di Neurologia presso l’Università di Cagliari e direttrice dell’UO Centro Regionale Sclerosi Multipla, ASL Cagliari/Università di Cagliari, in occasione dell’annuncio dell’approvazione ha commentato:
la gestione ottimale della NMOSD implica innanzitutto evitare la comparsa delle ricadute, che sono caratterizzate da una nuova insorgenza di sintomi neurologici o da un peggioramento di quelli esistenti, che tendono a essere gravi e ricorrenti: anche una sola ricaduta può causare disabilità irreversibili, determinando una riduzione delle autonomie e della qualità di vita delle persone affette.”
