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Nuove linee guida per gli studi clinici sulla SLA

Pubblicato un lavoro di revisione di 140 esperti mondiali

Nel 2016, un pool internazionale di esperti si è riunito in Virginia, negli Stati Uniti per analizzare le linee guida disponibili per la conduzione di trial clinici sulla sclerosi laterale amiotrofica. Il risultato è un documento pubblicato su “Neurology” che rappresenta una pietra miliare per gli studi su questa patologia neurodegenerativa.

“Il lavoro pubblicato su ‘Neurology’ segna un importante passo in avanti perché conclude l’analisi di 112 linee guida e ne approfondisce 15, che sono state considerate di particolare impatto per il disegno dei trial clinici nella SLA”, ha commentato Vincenzo Silani dell’Istituto Auxologico Italiano, Centro “Dino Ferrari” e dell’Università degli Studi di Milano, che ha preso parte al lavoro. “Il momento storico è favorevole alla terapia della SLA perché, anche grazie alla scoperta di oltre 30 geni patogenetici delle malattia a cui abbiamo attivamente partecipato, è oggi possibile ipotizzare una terapia personalizzata a correggere specificamente la genetica dei pazienti affetti: la terapia genica per pazienti con mutazione dei geni SOD1 e C9orf72 sta infatti diventando realtà”.

Il panorama delle ricerche invita anche a un cauto ottimismo, con l’indicazione di molecole potenzialmente utili a fini terapeutici, anche se rimangono aperte numerose questioni: qual è il ruolo della ricerca pre-clinica nel suggerire la validità terapeutica di una molecola e l’impiego nell’uomo? Quali sono i modelli biologici che dobbiamo considerare per raggiungere l’evidenza di efficacia terapeutica, prima di trattare il paziente?.

“Altrettanto critica è la domanda se tutti i pazienti debbano essere trattati indistintamente con le nuove molecole o se debbano essere, al contrario, pre-selezionati in base a biomarcatori indicativi di potenziale efficacia”, ha aggiunto Silani. “Ovviamente sono critiche le misure di outcome clinico e la scelta dei biomarcatori di malattia, modificabili dopo il trattamento”.

Ultimo aggiornamento il 10 Aprile 2019 di Alessandro Visca

Alessandro Visca

Giornalista professionista specializzato in editoria medico­­­­-scientifica, editor, formatore.

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