Malattia di Huntington, valbenazina efficace a lungo termine
Nei soggetti con corea da malattia di Huntington (HD) il trattamento con valbenazina si è dimostrato efficace anche a lungo termine, secondo quanto riferito al meeting annuale dell’Huntington Study Group (HSG), tenutosi dal 2 al 4 novembre scorso a Phoenix, in Arizona.
L’annuncio riguarda i risultati di KINETIC-HD2, uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della valbenazina nei pazienti con HD. I ricercatori hanno incluso i pazienti che hanno completato lo studio KINECT-HD. Lo studio ha incluso 127 adulti di età compresa tra i 18 e i 75 anni, ai quali era stata diagnosticata la malattia di Huntington, geneticamente confermata, di tipo motorio con sintomi di corea. I pazienti hanno ricevuto valbenazina 40 mg una volta al giorno – con una dose di mantenimento giornaliera target di 80 mg – per un massimo di 156 settimane.
Gli esiti di efficacia comprendevano le variazioni medie rispetto al basale nella Unified Huntington Disease Rating Scale Total Maximal Chorea (TMC) e la risposta sulle scale Clinical Global Impression of Change (CGC-I) and Patient Global Impression of Change (PGI-C).
Tra i pazienti che hanno ricevuto valbenazina 40 mg (n=118), i ricercatori hanno osservato una riduzione del punteggio TMC medio alla settimana 2 (-3,4). Questa riduzione è stata mantenuta nei pazienti che hanno ricevuto valbenazina 80 mg o inferiore dalla settimana 8 (-5,6; N= 110) alla settimana 50 (-5,8; N= 66).
Alla settimana 50, il 76,9% (N= 50/65) dei responder sulla scala CGI-I e il 74,2% (49/66) dei responder sulla scala PGI-C hanno valutato i sintomi come “molto migliorati” o “migliorati”.
Tra i partecipanti che hanno ricevuto il trattamento, 119 hanno segnalato almeno un evento avverso emerso durante il trattamento (cadute, 30,4%; affaticamento, 24,0%; sonnolenza, 24,0%), che ha portato 17 partecipanti a interrompere la terapia.
Rif: Stimming EF, Claassen DO, Kayson E, et al; on behalf of the Huntington Study Group KINECT-HD2 Investigators and Coordinators. Sustained improvements with once-daily valbenazine in chorea associated with Huntington Disease: interim results from a long-term open-label study. Abstract presented at: HSG 2023 Annual Meeting; November 2-4, 2023; Phoenix, AZ. Abstract #64.
