L’indicazione per delandistrogene moxeparvovec-rokl viene estesa ai pazienti di almeno quattro anni di età L’Agenzia regolatoria statunitense ha esteso l'approvazione di delandistrogene moxeparvovec-rokl, terapia genica sviluppata dall’azienda Sarepta, al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne…
Buone notizie per i pazienti affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD): il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l'autorizzazione all'immissione in commercio…
Approvato il trattamento sviluppato dall’Istituto SR-Tiget di Milano La Commissione europea ha approvato Libmeldy, la prima terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica, sviluppata grazie alla collaborazione tra l’Istituto San Raffaele Telethon per la…