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Duchenne paziente

Distrofia di Duchenne, dall’FDA nuovo via libera alla terapia genica

L’indicazione per delandistrogene moxeparvovec-rokl viene estesa ai pazienti di almeno quattro anni di età L’Agenzia regolatoria statunitense ha esteso l'approvazione di delandistrogene moxeparvovec-rokl, terapia genica sviluppata dall’azienda Sarepta, al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne…

immunoterapia

Leucodistrofia metacromatica, approvata la prima terapia genica

Approvato il trattamento sviluppato dall’Istituto SR-Tiget di Milano La Commissione europea ha approvato Libmeldy, la prima terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica, sviluppata grazie alla collaborazione tra l’Istituto San Raffaele Telethon per la…