Staminali nel Parkinson, secondo SIP e LIMPE risultati promettenti, ma ancora preliminari
La recente approvazione in Giappone di una terapia sperimentale con cellule staminali per la malattia di Parkinson ha suscitato grande interesse, ma la comunità scientifica invita alla cautela. Secondo la Società Italiana Parkinson e la Fondazione LIMPE, si tratta di risultati ancora preliminari, che non consentono di parlare di una nuova cura.
La terapia ha ottenuto un’autorizzazione condizionata nell’ambito di un percorso regolatorio specifico per la medicina rigenerativa. Questo implica un utilizzo limitato a pazienti selezionati e la necessità di raccogliere ulteriori dati per confermarne sicurezza ed efficacia. Attualmente, il trattamento non è disponibile in Europa.
L’approccio si basa sull’impiego di cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), trasformate in laboratorio in neuroni dopaminergici e trapiantate nel putamen, con l’obiettivo di compensare la perdita di dopamina tipica della malattia. Tuttavia, si tratta di una strategia sintomatica e non risolutiva.
I dati disponibili derivano da studi su un numero molto limitato di pazienti. Giovanni Fabbrini, presidente della Società Italiana Parkinson, spiega:
“Nel principale studio pubblicato, solo sette pazienti sono stati seguiti per 24 mesi dopo il trapianto cellulare. I dati mostrano l’assenza di eventi avversi gravi correlati alla terapia, segnali di produzione di dopamina da parte delle cellule trapiantate e un miglioramento di alcuni sintomi motori in alcuni dei pazienti trattati. Si tratta però di studi di piccole dimensioni, non progettati per dimostrare in modo definitivo l’efficacia clinica della terapia. Inoltre anche i pazienti trattati continueranno verosimilmente ad assumere farmaci come la levodopa, che rimane la terapia di riferimento per il controllo dei sintomi”.
Restano aperti diversi interrogativi, tra cui la durata degli effetti, la selezione dei pazienti e la conferma dei benefici su larga scala. Saranno quindi necessari studi clinici più ampi e controllati. In conclusione, la terapia rappresenta una prospettiva promettente, ma richiede ulteriori evidenze prima di poter essere considerata un’opzione terapeutica consolidata.
“La ricerca sulle terapie cellulari per la malattia di Parkinson è molto attiva e rappresenta una delle linee di sviluppo più promettenti nel campo delle malattie neurodegenerative – aggiunge Fabbrini -Allo stesso tempo è fondamentale evitare interpretazioni premature: le evidenze finora pubblicate riguardano un numero molto limitato di pazienti e richiederanno conferme in studi clinici più ampi e controllati”. E conclude:
Comprendiamo bene la speranza che notizie di questo tipo possano generare nelle persone con Parkinson e nei loro familiari. Proprio per questo è importante affidarsi a informazioni basate su evidenze scientifiche solide e ricordare che ogni decisione terapeutica deve essere sempre discussa con il proprio neurologo di riferimento, all’interno di percorsi di cura qualificati e regolamentati”.
