RGX-202, una potenziale terapia genica unica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne sviluppata da Regenxbio, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) la possibilità di una revisione accelerata (fast track), oltre alla…
Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato trofinetide, il primo trattamento per la sindrome di Rett in pazienti adulti e pediatrici a partire dai due anni di età. La decisione dell’ente…
Si celebrerà il 2 giugno, grazie all’iniziativa del movimento #AllUnitedforMG, per sensibilizzare l’opinione pubblica sull’impatto della malattia Il prossimo 2 giugno sarà come ogni anno la festa della Repubblica. Ma sarà anche, per la prima…
Gli analoghi dell’ormone GHRH aprono nuove prospettive per il trattamento della malattia La proteina MR-409, analoga dell’ormone GHRH (growth hormone-releasing hormone) è in grado di rallentare la progressione dell’atrofia muscolare spinale (SMA) nel modello murino.…
Cesare Peccarisi con il contributo di Antonio Toscano, Professore ordinario di Neurologia, dell’Università di Messina e Segretario SIN Le distrofie muscolari (DM) sono malattie ereditarie caratterizzate da perdita di funzione e ridotta o mancata produzione…
Antonio Toscano, Professore Ordinario di Neurologia all’Università di Messina e Segretario della SIN (Società Italiana di Neurologia) parla delle malattie neuromuscolari, un settore in cui negli ultimi si sono registrate novità importanti, sia per quanto…
Il rapporto creatina/creatinina (Cr/Crn) e la miostatina potrebbero essere dei validi biomarcatori per monitorare i risultati funzionali dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Becker (BMD). È quanto emerso da uno studio prospettico di storia…
Giacomo Comi, ordinario di Neurologia all'Università degli studi di Milano spiega perché i pazienti che ricevono una diagnosi di SMA e le loro famiglie hanno prospettive diverse rispetto al passato. in collaborazione con