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Nuovi dati su onasemnogene nell’atrofia muscolare spinale

Resi noti anche i risultati preliminari degli studi in corso I pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con un'unica infusione di onasemnogene abeparvovec-xioi continuano a mostrare benefici clinicamente significativi anche cinque anni dopo la…

Inebilizumab efficace nella neuromielite ottica

Pubblicati su “Lancet” i dati di uno studio randomizzato Inebilizumab si è dimostrato superiore al placebo nel ridurre il rischio di un attacco di disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), secondo i risultati dello…

Duchenne, approvazione accelerata dell’FDA per golodirsen

Il farmaco è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l'approvazione accelerata per golodirsen, farmaco a somministrazione iniettiva per il trattamento della distrofia muscolare di…

Narcolessia Ragazza

L’efficacia di pitolisant nella narcolessia

Presentati i dati a un anno dello studio HARMONY Il trattamento con pitolisant è associato a riduzioni dell’eccessiva sonnolenza diurna (EDS) e della cataplessia in pazienti con narcolessia, secondo una ricerca presentata al congresso World…

La funzione respiratoria prevede la progressione della SLA

Individuate tre traiettorie in base ai valori di FVC rilevati nel tempo È possibile individuare tre traiettorie della funzione respiratoria predittive della progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Lo dimostra uno studio apparso sull'“American Journal…

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