Con una prevalenza di 1.300 soggetti affetti e circa 100 nuove diagnosi all’anno nel nostro Paese, il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) è una patologia rara con un importante carico di morbilità, poiché…
Valbenazina, inibitore selettivo del trasportatore vescicolare di monoammina 2 sviluppato da Neurocrine Biosciences Incorporated, ha ricevuto l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della corea associata a malattia di…
La valbenazina è un inibitore altamente selettivo del trasportatore vescicolare di monoammine 2 (VMAT2), approvato per il trattamento della discinesia tardiva. Secondo uno studio pubblicato nel numero di giugno di “Lancet Neurology”, la somministrazione di…
Nei pazienti affetti da disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), il trattamento con inebilizumab è associato a una riduzione della formazione di lesioni subcliniche (asintomatiche) della mielite traversa. È quanto emerge da uno studio…
L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di efgartigimod alfa per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG), in aggiunta alla terapia standard, nei pazienti adulti positivi all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina (AchR).…
Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) sembra essere orientato verso un parere negativo all’autorizzazione all'immissione in commercio di AMX0035, coformulazione orale a dose fissa di fenilbutirrato…
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la pegunigalsidasi alfa-iwxj per il trattamento di adulti con malattia di Fabry confermata. Il prodotto è un enzima lisosomiale idrolitico specifico per i glicosfingolipidi neutri: il faramaco…
Secondo i risultati di uno studio osservazionale pubblicato sulla rivista “Neurology” da Stephane Legriel dell’Università Paris-Saclay, in Francia, tra i pazienti gravemente malati di SARS-CoV-2, lo sviluppo di un'encefalopatia acuta, per quanto raro, è associato…