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Approvata la rimborsabilità per la terapia genica della SMA

Via libera dell’AIFA a onasemnogene abeparvovec L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), sviluppata da Novartis. L’indicazione è…

Sclerosi Disabilita

USA, approvato casimersen per la distrofia di Duchenne

Via libera dell’FDA sulla base dei dati dello studio ESSENCE Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato casimersen, farmaco sviluppato da Sarepta Therapeutics, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne…

Narcolessia Ragazza

Narcolessia, confermato il calo ponderale con sodio oxibato

Sovrappeso e obesità sono condizioni comuni nei pazienti pediatrici con narcolessia di tipo 1 (NT1), e aumentano il rischio di complicazioni cardiovascolari e ridotta qualità della vita. Alcuni studi pubblicati in passato hanno concluso che…

Leucodistrofia metacromatica, approvata la prima terapia genica

Approvato il trattamento sviluppato dall’Istituto SR-Tiget di Milano La Commissione europea ha approvato Libmeldy, la prima terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica, sviluppata grazie alla collaborazione tra l’Istituto San Raffaele Telethon per la…

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