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Atrofia muscolare spinale, approvato negli Stati Uniti risdiplam

La decisione dell’FDA si basa sui risultati degli studi FIREFISH e SUNFISH La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato risdiplam, farmaco sviluppato da Genentech, per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) nei pazienti con…

Sindrome di Angelman, Angelini Pharma svilupperà un nuovo farmaco

Grazie a un accordo con la società biofarmaceutica statunitense Ovid Therapeutics, Angelini Pharma sarà responsabile dello sviluppo, della produzione e della commercializzazione di OV101 (gaboxadol) per il potenziale trattamento della sindrome di Angelman nell’Unione Europea,…

SLA, scoperto un nuovo metodo per la diagnosi precoce

Un progetto di ricerca italiano ha individuato nella saliva – grazie a una tecnica innovativa – un biomarcatore utile alla diagnosi precoce della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Il progetto nasce dalla collaborazione tra l’IRCCS Fondazione…

Deutetrabenazina sicura anche ad alto dosaggio

Analizzati i dati su 113 pazienti affetti da corea di Huntington Dosi più elevate di deutetrabenazina sembrano essere sicure e ben tollerate nei pazienti con malattia di Huntington che possono richiedere un adeguato controllo della…

SMA, nuovi risultati di efficacia di Risdiplam

Completata la seconda parte dello studio FIREFISH Positivi i nuovi dati emersi dalla seconda parte di FIREFISH, studio registrativo condotto per valutare l’efficacia di risdiplam nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1 in…

Le misurazioni di RMN utili per la distrofia di Duchenne

Definiti alcuni biomarker predittivi della perdita di funzionalità Diversi biomarcatori di risonanza magnetica degli arti inferiori e dei muscoli prossimali possono essere predittivi della futura capacità di deambulazione in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.…

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