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SLA, scoperto un nuovo metodo per la diagnosi precoce

Un progetto di ricerca italiano ha individuato nella saliva – grazie a una tecnica innovativa – un biomarcatore utile alla diagnosi precoce della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Il progetto nasce dalla collaborazione tra l’IRCCS Fondazione…

  • 30 Giugno 2020

Deutetrabenazina sicura anche ad alto dosaggio

Analizzati i dati su 113 pazienti affetti da corea di Huntington Dosi più elevate di deutetrabenazina sembrano essere sicure e ben tollerate nei pazienti con malattia di Huntington che possono richiedere un adeguato controllo della…

  • 23 Giugno 2020

SMA, nuovi risultati di efficacia di Risdiplam

Completata la seconda parte dello studio FIREFISH Positivi i nuovi dati emersi dalla seconda parte di FIREFISH, studio registrativo condotto per valutare l’efficacia di risdiplam nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1 in…

  • 12 Maggio 2020

Le misurazioni di RMN utili per la distrofia di Duchenne

Definiti alcuni biomarker predittivi della perdita di funzionalità Diversi biomarcatori di risonanza magnetica degli arti inferiori e dei muscoli prossimali possono essere predittivi della futura capacità di deambulazione in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.…

  • 7 Aprile 2020

Nuovi dati su onasemnogene nell’atrofia muscolare spinale

Resi noti anche i risultati preliminari degli studi in corso I pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con un'unica infusione di onasemnogene abeparvovec-xioi continuano a mostrare benefici clinicamente significativi anche cinque anni dopo la…

  • 6 Aprile 2020

Inebilizumab efficace nella neuromielite ottica

Pubblicati su “Lancet” i dati di uno studio randomizzato Inebilizumab si è dimostrato superiore al placebo nel ridurre il rischio di un attacco di disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), secondo i risultati dello…

  • 14 Gennaio 2020

Duchenne, approvazione accelerata dell’FDA per golodirsen

Il farmaco è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l'approvazione accelerata per golodirsen, farmaco a somministrazione iniettiva per il trattamento della distrofia muscolare di…

  • 14 Gennaio 2020
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