skip to Main Content
Narcolessia Ragazza

Narcolessia, confermato il calo ponderale con sodio oxibato

Sovrappeso e obesità sono condizioni comuni nei pazienti pediatrici con narcolessia di tipo 1 (NT1), e aumentano il rischio di complicazioni cardiovascolari e ridotta qualità della vita. Alcuni studi pubblicati in passato hanno concluso che…

Leucodistrofia metacromatica, approvata la prima terapia genica

Approvato il trattamento sviluppato dall’Istituto SR-Tiget di Milano La Commissione europea ha approvato Libmeldy, la prima terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica, sviluppata grazie alla collaborazione tra l’Istituto San Raffaele Telethon per la…

Nuove opportunità di trattamento per le amiloidosi

Eduardo Nobile-Orazio, professore ordinario di Neurologia all'Università degli Studi di Milano e Responsabile Sezione Autonoma Malattie neuromuscolari e neuroimmunologia, IRCCS Istituto Clinico Humanitas, fa il punto sulle nuove opportunità di trattamento per le amiloidosi.

Atrofia muscolare spinale, approvato negli Stati Uniti risdiplam

La decisione dell’FDA si basa sui risultati degli studi FIREFISH e SUNFISH La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato risdiplam, farmaco sviluppato da Genentech, per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) nei pazienti con…

Sindrome di Angelman, Angelini Pharma svilupperà un nuovo farmaco

Grazie a un accordo con la società biofarmaceutica statunitense Ovid Therapeutics, Angelini Pharma sarà responsabile dello sviluppo, della produzione e della commercializzazione di OV101 (gaboxadol) per il potenziale trattamento della sindrome di Angelman nell’Unione Europea,…

Back To Top