Nuova potenziale terapia genica per la distrofia di Duchenne

RGX-202, una potenziale terapia genica unica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne sviluppata da Regenxbio, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) la possibilità di una revisione accelerata (fast track), oltre alla designazione di farmaco orfano per una malattia pediatrica rara.

RGX-202 è stata progettata per fornire un transgene per una nuova microdistrofina che include gli elementi funzionali del dominio C-Terminale (CT) presenti nella distrofina naturale. In studi preclinici è stato dimostrato che la presenza del dominio CT recluta diverse proteine chiave nella membrana delle cellule muscolari, migliorando la resistenza del muscolo ai danni muscolari indotti dalla contrazione nei topi distrofici. Ulteriori caratteristiche di progettazione possono potenzialmente migliorare l’espressione genica, aumentare l’efficienza traslazionale e ridurre l’immunogenicità.

Attivo uno studio multicentrico per valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia clinica

Nello scorso mese di gennaio, Regenxbio ha annunciato che lo studio di Fase I/II denomionato Affinity Duchenne™ di RGX-202 per il trattamento della Duchenne è ora attivo e sta reclutando pazienti. Affinity Duchenne è uno studio clinico multicentrico, in aperto, di valutazione della dose e di espansione della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia clinica di una dose unica di RGX-202 per via endovenosa (IV) in pazienti affetti da Duchenne. Si prevede l’arruolamento di sei pazienti pediatrici ambulatoriali (di età compresa tra i 4 e gli 11 anni) affetti da Duchenne.

Kenneth T. Mills, Presidente e Amministratore delegato di Regenxbio, ha dichiarato:

la designazione Fast Track, insieme alla nostra capacità di condurre gli studi clinici utilizzando materiale cGMP su scala commerciale, sosterrà ulteriormente lo sviluppo efficiente di RGX-202 dalla clinica alla disponibilità commerciale”