Approvato negli Stati Uniti il primo farmaco per la sindrome di Rett

Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato trofinetide, il primo trattamento per la sindrome di Rett in pazienti adulti e pediatrici a partire dai due anni di età. La decisione dell’ente regolatorio americano si basa sui risultati dello studio di fase 3 denominato LAVENDER, in cui è stato stato valutato il profilo di efficacia e sicurezza del farmaco rispetto al placebo in 187 pazienti di sesso femminile, di età compresa tra 5 e 20 anni, e affetti da sindrome di Rett.

I dati raccolti hanno mostrato che, rispetto al placebo, trofinetide era associato a un miglioramento statisticamente significativo delle condizioni cliniche dei soggetti coinvolti, valutate in termini di variazione rispetto al basale del punteggio totale del Rett Syndrome Behaviour Questionnaire e del punteggio della scala Clinical Global Impression-Improvement alla settimana 12.

Gli effetti collaterali più comuni sono stati diarrea (82%) e vomito (29%). La disponibilità del farmaco negli Stati Uniti è prevista per la fine del prossimo mese di aprile.

Steve Davis, CEO di Acadia Pharmaceuticals, azienda che ha sviluppato il farmaco, ha dichiarato:

Come primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento della sindrome di Rett, trofinetide potrebbe produrre differenze significative nella vita dei pazienti e delle loro famiglie che non hanno avuto opzioni per il trattamento della variegata e debilitante gamma di sintomi causati dalla sindrome di Rett.”