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Una luce sui meccanismi biochimici alla base della SLA

TDP-43: è questo il nome di una proteina chiave per i meccanismi biochimici sottesi alla sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Una nuova ricerca pubblicata su “Science Advances” da un gruppo di ricercatori dell’Università di Firenze e dell’Università di Genova, ne ha tracciato lo spostamento anomalo al di fuori del nucleo dei motoneuroni.

Fabrizio Chiti, ordinario di Biochimica presso il Dipartimento di Scienze Biomediche, Sperimentali e Cliniche dell’Ateneo fiorentino, coordinatore dello studio, ha spiegato:

nella grande maggioranza dei casi la proteina TDP-43, che svolge la propria funzione nei nuclei delle cellule, si deposita in forma di inclusioni al di fuori del nucleo dei motoneuroni, nel citoplasma delle loro cellule: ciò comporta due conseguenze negative: viene a mancare la proteina funzionale nel nucleo e queste inclusioni proteiche si accumulano nel citoplasma con azione nociva. La conseguenza è che il paziente con SLA non riesce a muovere i propri muscoli a causa del malfunzionamento dei motoneuroni; si è scoperto anche che per la degenerazione dei motoneuroni giocano un ruolo la perdita di proteina nel nucleo per il 60% circa, e, per il 40% circa l’accumulo nel citoplasma di TDP-43”.

I risultati hanno consentito di chiarire che le inclusioni più grandi subiscono l’aggressione di due sistemi protettivi di “controllo di qualità” presenti all’interno delle nostre cellule, il proteasoma e autofagia, che però non riescono a eliminarle del tutto e a risolvere completamente il problema.

La speranza ora è che si possano individuare possibili bersagli farmacologici per la SLA.

“Siamo molto felici degli esiti di questo studio da noi supportato perché ci confermano quanto sia importante investire in ricerca di base per comprendere al meglio i meccanismi scatenanti la malattia e per potere costruire risposte mirate alle manifestazioni cliniche della SLA”, ha concluso Mario Melazzini, presidente di Fondazione AriSLA, ente no-profit che ha cofinanziato la ricerca. “Il nostro impegno è continuare a sostenere il prezioso lavoro dei ricercatori e contribuire insieme a loro a compiere nuovi passi in avanti”.

aggiornato il 22/08/2022 da Alessandro Visca

Folco Claudi

Giornalista medico scientifico