Da Bayer due trattamenti sperimentali per il Parkinson

Una terapia cellulare e una genica sono in fase di sperimentazione contro la malattia di Parkinson: a condurre gli studi sono BlueRock Therapeutics (BlueRock), società biofarmaceutica consociata di Bayer per la terapia cellulare e Asklepios BioPharmaceutical Inc. (AskBio), società controllata da Bayer, per la terapia genica.

Nell’ambito di uno studio clinico di fase 1 condotto in aperto, 10 pazienti saranno sottoposti a trapianto chirurgico di neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali in grado di produrre dopamina all’interno del putamen, regione interessata dalla malattia di Parkinson.

L’obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto con un follow-up di un anno. Gli obiettivi secondari dello studio sono invece la valutazione della sopravvivenza delle cellule trapiantate e gli effetti motori dopo uno e due anni dall’intervento, la valutazione della sicurezza e della tollerabilità fino a due anni e la valutazione della fattibilità del trapianto.

Sull’altro fronte, l’approccio terapeutico sviluppato da AskBio prevede l’utilizzo di un adenovirus AAV come vettore per il trasporto del gene del fattore neurotrofico derivato dalle cellule gliali (GDNF) verso i neuroni del putamen: l’idea è che questo intervento possa innescare l’espressione del gene e la secrezione della proteina GDNF nelle aree del cervello colpite dal Parkinson, favorendo la rigenerazione dei neuroni del mesencefalo. Lo studio clinico di fase 1b sta attualmente arruolando pazienti negli Stati Uniti per valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare.