Sindrome di Angelman, Angelini Pharma svilupperà un nuovo farmaco

Grazie a un accordo con la società biofarmaceutica statunitense Ovid Therapeutics, Angelini Pharma sarà responsabile dello sviluppo, della produzione e della commercializzazione di OV101 (gaboxadol) per il potenziale trattamento della sindrome di Angelman nell’Unione Europea, in altri paesi del mercato economico europeo, nonché in Svizzera, Turchia e Regno Unito e Russia.

Ritenuto l’unico agonista del recettore selettivo GABAA delta in via di sviluppo, OV101 è anche il primo farmaco sperimentale mirato specificamente all’interruzione dell’inibizione tonica, un importante processo fisiologico del cervello che si pensa sia la causa sottostante di alcuni disturbi dello sviluppo neurologico. La sua efficacia è stata dimostrata in studi preclinici sul modello animale, grazie all’attivazione selettiva della subunità delta dei recettori GABAA, che si trovano nello spazio extra-sinaptico. Il farmaco è attualmente in fase di valutazione per la sindrome di Angelman nell’ambito dello Studio di fase III NEPTUNE, i cui principali risultati sono attesi per il quarto trimestre del 2020.

“Oggi è un giorno che ricorderemo a lungo. Grazie alla nostra collaborazione con Ovid Therapeutics, stiamo gettando le basi per sviluppare soluzioni sanitarie innovative per le malattie rare, in linea con la nuova strategia della nostra aziende”, ha affermato Pierluigi Antonelli, CEO di Angelini Pharma. “La nuova business unit Angelini Pharma Rare Diseases AG contribuirà allo sviluppo, alla registrazione, alla produzione e – in caso di approvazione – alla commercializzazione in Europa di OV101, il promettente farmaco di Ovid Therapeutics per il trattamento della sindrome di Angelman, rara malattia genetica caratterizzata da grave disabilità psicomotoria, che si manifesta fin dall’infanzia per la quale a oggi non esiste alcun trattamento efficace. Mantenere il nostro impegno ci rende orgogliosi sia dal punto di vista scientifico sia da quello dell’impatto sociale”.