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La SIN contro i viaggi della speranza per curare la SLA

Non ci sono attualmente indicazioni per il trattamento con terapie cellulari

Per le malattie del motoneurone, in particolare per la sclerosi laterale amiotrofica, si segnalano numerosi tentativi terapeutici con terapie cellulari, a fronte di risultati ancora clinicamente non rilevanti o non conclusivi. È per questo che il Gruppo di Studio sulle malattie del motoneurone della Società Italiana di Neurologia (SIN) ha ritenuto opportuno di dover intervenire, pubblicando un comunicato con la posizione ufficiale della società scientifica sulla questione.

La ricerca nel campo delle terapie cellulari della SLA, basate su cellule staminali mesenchimali, ematopoietiche e neurali è stata ed è molto attiva nel mondo ed in particolare in Italia, si legge nel comunicato. Allo stato attuale, tuttavia, non si ha notizia di risultati di efficacia clinica riportati in alcuna sperimentazione di fase 2 o 3. Pertanto, non vi sono indicazioni di efficacia di approcci terapeutici per i pazienti e non hanno alcun fondamento scientifico i tentativi che vengono fatti, anche all’estero e spesso a pagamento, con “viaggi della speranza” alimentati da passaparola e notizie divulgate da persone senza scrupoli.

Nel mondo, i trial in corso sono circa 20, per la maggior parte registrati sul sito dei National Institutes of Health degli Stati Uniti (www.clinicaltrials.gov). In Italia si è appena concluso il protocollo Cy-HSCTALS002 coordinato dal dipartimento di Neuroscienze, Oftalmologia e Genetica dell’Università degli Studi di Genova. Il trial prevedeva la somministrazione endovenosa di ciclofosfamide, G-CSF (Granulocyte Colony-Stimulating factor) e chemioterapia di condizionamento, con successiva re-infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe.

È invece in corso lo studio di Fase II STEMALS II, i cui risultati sono attesi per il prossimo anno. Coordinata dal CRESLA di Torino, la sperimentazione è basata su filgrastim, che agisce mobilizzando le cellule staminali ematopoietiche.

Il gruppo di Angelo Vescovi dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza sta invece conducendo uno studio di fase I con cellule staminali neurali (NSC) derivate da tessuto cerebrale fetale con impianto intramidollare su 18 pazienti con SLA. I risultati preliminari mostrano un soddisfacente profilo di sicurezza.

Ultimo aggiornamento il 20 Maggio 2019 di Alessandro Visca

Alessandro Visca

Giornalista professionista specializzato in editoria medico­­­­-scientifica, editor, formatore.

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