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La FDA Approva Una Terapia Genica Per L’atrofia Muscolare Spinale

La FDA approva una terapia genica per l’atrofia muscolare spinale

La FDA degli Stati Uniti ha approvato l’infusione endovenosa di Zolgensma Buone notizie per i bambini affetti da atrofia muscolare spinale: negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato un trattamento a base di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), sviluppato da Novartis per il trattamento di bambini con meno di 2 anni di età affetti dalla patologia, con mutazioni bi-alleliche a carico del gene

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