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La FDA approva una terapia genica per l’atrofia muscolare spinale
La FDA degli Stati Uniti ha approvato l’infusione endovenosa di Zolgensma Buone notizie per i bambini affetti da atrofia muscolare spinale: negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato un trattamento a base di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), sviluppato da Novartis per il trattamento di bambini con meno di 2 anni di età affetti dalla patologia, con mutazioni bi-alleliche a carico del gene
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