Una speranza per la distrofia di Duchenne
Due studi italiani gettano una nuova luce sull’eziopatogenesi della malattia
Si aprono nuove prospettive per la comprensione dei meccanismi eziopatogenetici della distrofia muscolare di Duchenne e per il suo potenziale trattamento grazie a due diversi studi di ricercatori italiani, apparsi entrambi sulla rivista Scientific Reports.
Nel primo studio, un gruppo dell’Università Statale di Milano guidato da Yvan Torrente, docente di Neurologia del dipartimento di Fisiopatologia medico-chirurgica e dei Trapianti, e da Enzo Nisoli, docente di Farmacologia del dipartimento di Biotecnologie mediche e Medicina traslazionale, ha dimostrato su un modello murino della malattia che la supplementazione con aminoacidi può dare un beneficio. Ai topi di laboratorio è stata somministrata, per due settimane, una miscela di aminoacidi essenziali arricchita in ramificati, già testata nel trattamento della sarcopenia dell’anziano. L’effetto riscontrato dalla sperimentazione è stato “un significativo miglioramento della funzione motoria”, secondo l’espressione usata dagli stessi ricercatori. Tale miglioramento è probabilmente dovuto alla normalizzazione dell’architettura vascolare nei muscoli e alla trasformazione delle fibre muscolari glicolitiche in ossidative.
“Questo risultato che potrebbe essere di particolare rilevanza per il miglioramento della qualità della vita dei pazienti distrofici”, ha sottolineato Torrente. “Trovare una terapia per le distrofie muscolari rimane un obiettivo di primaria importanza”.
Nel secondo articolo, firmato da un’équipe dell’Istituto di chimica biomolecolare del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Icb) di Pozzuoli guidata da Vincenzo Di Marzo, si è scoperto come in un modello animale sia possibile rallentare significativamente il decorso della malattia e recuperare le funzioni motorie perdute con la somministrazione di farmaci in grado di regolare la funzione dei cannabinoidi prodotti dal nostro stesso organismo.
“Il nostro studio per la prima volta ha riscontrato importanti alterazioni degli endocannabinoidi nei muscoli scheletrici affetti da distrofia muscolare di Duchenne, in particolare l’iperattività del recettore CB1 nel tessuto muscolare striato, sia nell’uomo sia in un modello animale”, ha spiegato Fabio Arturo Iannotti del Cnr-Icb che ha pianificato e condotto il progetto di ricerca. “Abbiamo inoltre dimostrato come, con somministrazioni ripetute di farmaci in grado di attenuare tale iperattività, si ottenga un parziale ma significativo recupero delle funzioni motorie e una riduzione dell’infiammazione nel modello animale”.
